粘多糖贮积症是一种罕见的继发于缺陷的代谢病，是指体内的酸性粘多糖在淀粉样物质的形式下沉积在器官、血管、皮肤和其他组织中，导致器官功能障碍和结构异常。疾病主要分为七个亚型，每个亚型影响不同的基因和不同类型的酸性粘多糖的过度积累。以下将介绍国内目前可供治疗的方法。
1、酶替代治疗(ERT)
ERT是粘多糖贮积症的主要治疗方法之一，通过静脉注射酶剂维持机体内酸性粘多糖的正常降解代谢，可减缓病情进展，提高患者的生活质量。目前国内外研发了多种ERT，主要对Hurler，Hunter和Maroteaux-Lamy亚型进行治疗。
2、基因治疗
近年来，基因治疗受到广泛关注。它是通过向组织或器官内导入目标基因或其表达产物来恢复或修复基因功能，从而达到治疗疾病的目的。而粘多糖贮积症是由于单基因突变导致的，因此基因治疗是可能的。但目前由于技术和安全因素的限制，国内尚未有基因治疗病例。
3、其他治疗措施
根据病情严重程度的不同，患者可能需要多种辅助治疗如骨髓移植、康复训练、手术治疗等，以减轻病情并提高生活质量。
如果家族中有粘多糖贮积症的患者，建议进行基因咨询、随访和检测，以便早期发现、诊断和治疗。